БАС: прорыв в лечении заболеваний двигательных нейронов: лекарство помогает больному в инвалидной коляске снова ходить

Исследователи заявили сегодня, что новое лекарство от болезни двигательных нейронов позволило одному человеку, прикованному к инвалидной коляске, снова ходить.

Тоферсен замедлил прогрессирование изнурительного состояния у некоторых пациентов, не имея других вариантов.

Препарат работает, отключая неисправный ген, который может вызвать неизлечимую болезнь, от которой пострадал профессор-физик Стивен Хокинг.

Ученые из Университета Шеффилда заявили, что «значительные» результаты исследования фазы 3 могут изменить жизнь сотен пациентов с этим заболеванием.

Исследователи заявили сегодня, что новое лекарство от болезни двигательных нейронов позволило прикованному к инвалидной коляске Лесу Вуду (на фото в 2017 году, через год после начала приема препарата) из Южного Йоркшира снова ходить.

Исследователи заявили сегодня, что новое лекарство от болезни двигательных нейронов позволило прикованному к инвалидной коляске Лесу Вуду (на фото в 2017 году, через год после начала приема препарата) из Южного Йоркшира снова ходить.

Г-н Вуд, у которого 10 лет назад был диагностирован БДН, утверждал, что участие в исследовании резко улучшило его жизнь, позволив ему снова насладиться отдыхом в Испании со своей женой Вэл (на фото вместе)

Г-н Вуд, у которого 10 лет назад был диагностирован БДН, утверждал, что участие в исследовании резко улучшило его жизнь, позволив ему снова насладиться отдыхом в Испании со своей женой Вэл (на фото вместе)

Г-н Вуд, у которого 10 лет назад был диагностирован БДН, утверждал, что участие в исследовании резко улучшило его жизнь, позволив ему снова насладиться отдыхом в Испании со своей женой Вэл (на фото вместе)

Лес Вуд из Южного Йоркшира, у которого 10 лет назад был диагностирован БДН, заявил, что участие в исследовании резко улучшило его жизнь, позволив ему снова насладиться отдыхом в Испании со своей женой Вэл.

68-летний мужчина сказал: «После 12 месяцев приема препарата я действительно мог ходить по дому без палочек, смог отказаться от некоторых обезболивающих и почувствовал себя намного лучше».

«БДН — это прогрессирующее заболевание, поэтому, хотя мои симптомы продолжают ухудшаться, я не был бы без лекарства и того изменения, которое, как я знаю, повлияло на качество моей жизни.

«Это не только дает нам надежду, но и дает надежду на будущее для многих людей, в том числе и для моей семьи».

Болезнь, также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС), приобрела известность в 2014 году после того, как в социальных сетях прокатилась «вызов ведра со льдом».

Это вызывает быструю дегенерацию нервов и клеток головного мозга, что приводит к слабости и истощению мышц. Пациентам также трудно ходить, говорить, пользоваться руками, есть и дышать.

Со временем это может привести к параличу и, в конечном итоге, к смерти, хотя некоторые могут жить с этим десятилетиями.

Около 5 000 человек в Великобритании и 30 000 в США страдают этим заболеванием.

Ученым известно как минимум 30 дефектных генов, которые могут вызывать это заболевание, включая мутантную версию SOD-1, ответственную за 2 процента случаев.

Текущие варианты лечения ограничены облегчением симптомов с помощью диеты, физиотерапии и логопедии.

Результаты клинических испытаний фазы 3 показывают, что революционный препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания двигательных нейронов у пациентов.  На фото: физик Стивен Хокинг, который жил с этим заболеванием

Результаты клинических испытаний фазы 3 показывают, что революционный препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания двигательных нейронов у пациентов.  На фото: физик Стивен Хокинг, который жил с этим заболеванием

Результаты клинических испытаний фазы 3 показывают, что революционный препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания двигательных нейронов у пациентов. На фото: физик Стивен Хокинг, который жил с этим заболеванием

Один препарат, лицензированный в Великобритании, рилузол, может незначительно замедлить прогрессирование заболевания, но доступен не всем пациентам.

Но исследователи надеются, что новое лечение может значительно увеличить продолжительность и качество жизни у всех с мутацией SOD-1.

Выступая на брифинге для прессы, соавтор Дам Памела Шоу, невролог, сказала: «Первый пациент, начавший лечение пять лет назад, был в инвалидном кресле и его состояние ухудшалось.

«Теперь он ходит с тростью. Я считаю, что это действительно важно.

Я провел более 25 клинических испытаний заболеваний двигательных нейронов и никогда прежде не слышал, чтобы пациенты сообщали о стабилизации или улучшении состояния. Это настоящая перемена».

Результаты были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.

Результаты испытаний направляются в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Европейское агентство по лекарственным средствам и Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения в Великобритании для получения одобрения.

Исследователи отслеживали 108 пациентов с болезнью двигательных нейронов в клинике в Шеффилде в течение 28 недель, 49 из которых продолжали исследование еще 24 недели.

В целом, две трети получали ежемесячно 100 мг тоферсена Biogen, а остальные получали плацебо.

Инъекцию делали в мешок с жидкостью у основания позвоночника, подобно тому, как делается эпидуральная анестезия.

Но Дама Шоу сказала, что в будущем можно будет использовать более удобные для пациентов методы, если лечение будет одобрено Национальной службой здравоохранения.

Команда ежемесячно измеряла уровни SOD-1 в спинномозговой жидкости у пациентов, чтобы увидеть, как препарат влияет на уровни этого гена.

Они также измеряли легкие цепи нейрофиламентов плазмы — белок в крови, который указывает на повреждение нейронов — и отслеживали симптомы пациентов с помощью опросов.

Результаты показали, что уровни SOD-1 были на 40 процентов ниже среди участников, принимавших препарат.

Уровни легких цепей нейрофиламентов также были ниже.

Через 52 недели пациенты также сообщали о меньшем количестве симптомов, чем те, кто не принимал препарат в течение всего периода.

Соавтор, профессор Крис МакДермотт, невролог, сказал: «Это первый раз, когда я участвую в клинических испытаниях для людей, живущих с БДН, где я увидел реальную пользу для участников.

Хотя тоферсен является лекарством только для двух процентов людей, живущих с БДН, мы многому научились, проводя это клиническое испытание, которое поможет нам проводить более разумные и быстрые клинические испытания в будущем.

«Используемый подход к уменьшению белков, вредных для БДН, вероятно, будет иметь более широкое применение для более распространенных типов БДН».

Боковой амиотрофический склероз (БАС): лекарство от него неизвестно, и половина больных живут всего три года после постановки диагноза.

Уход

Лекарства от БАС нет, болезнь смертельна, но у пациентов она прогрессирует с разной скоростью.

Ожидается, что люди с БАС проживут от двух до пяти лет после первого проявления симптомов, хотя 10 процентов больных живут не менее 10 лет.

История

NHS описывает БАС как: «Необычное состояние, поражающее мозг и нервы. Это вызывает слабость, которая со временем усиливается».

Слабость вызвана ухудшением двигательных нейронов, верхних двигательных нейронов, которые проходят от головного мозга вниз по спинному мозгу, и нижних двигательных нейронов, которые распространяются на лицо, горло и конечности.

Впервые он был обнаружен в 1865 году французским неврологом Жаном-Мартеном Шарко, поэтому БАС иногда называют болезнью Шарко.

В Великобритании боковой амиотрофический склероз (БАС) называют болезнью двигательных нейронов, тогда как в США БАС называют специфическим подмножеством БДН, которое определяется как группа неврологических расстройств.

Однако, по данным больниц Оксфордского университета: «Почти 90 процентов пациентов с БАС страдают смешанной формой БАС, так что термины БАС и БАС обычно используются для обозначения одного и того же».

Симптомы

Слабость в лодыжке или ноге, которая может проявляться при спотыкании или затрудненном подъеме по лестнице, а также слабость в способности хвататься за предметы.

Невнятная речь является ранним симптомом, который позже может ухудшиться, включая трудности с глотанием пищи.

Мышечные спазмы или подергивания также являются симптомом, как и потеря веса из-за того, что мышцы ног и рук со временем становятся тоньше.

Диагноз

БАС трудно диагностировать на ранних стадиях, потому что несколько состояний могут вызывать сходные симптомы. Также не существует единого теста, используемого для установления его присутствия.

Однако заболевание обычно диагностируется с помощью процесса исключения, при котором исключаются заболевания, которые проявляют симптомы, сходные с БАС.

Причины

Национальная служба здравоохранения Великобритании говорит, что БДН является «необычным заболеванием», которым страдают преимущественно пожилые люди. Тем не менее, у него есть оговорки, что он может повлиять на взрослых любого возраста.

В NHS говорят, что пока «пока не известно, почему» возникает болезнь. Ассоциация БАС заявляет, что БАС встречается во всем мире, «без расовых, этнических или социально-экономических границ и может затронуть любого».

В нем говорится, что у ветеранов войны в два раза больше шансов заболеть БАС, а у мужчин — на 20 процентов больше.

Лу Гериг был одной из выдающихся звезд бейсбола, играя за «Янкиз» в период с 1923 по 1939 год. Известный как «Железный конь», он сыграл в 2130 играх подряд, прежде чем БАС вынудил его уйти в отставку.  Рекорд побил Кэл Рипкен-младший.  в 1995 году

Лу Гериг был одной из выдающихся звезд бейсбола, играя за «Янкиз» в период с 1923 по 1939 год. Известный как «Железный конь», он сыграл в 2130 играх подряд, прежде чем БАС вынудил его уйти в отставку.  Рекорд побил Кэл Рипкен-младший.  в 1995 году

Лу Гериг был одной из выдающихся звезд бейсбола, играя за «Янкиз» в период с 1923 по 1939 год. Известный как «Железный конь», он сыграл в 2130 играх подряд, прежде чем БАС вынудил его уйти в отставку. Рекорд побил Кэл Рипкен-младший. в 1995 году

Болезнь Лу Герига

Помимо того, что он известен как БАС и болезнь Шарко, его часто называют болезнью Лу Герига.

Лу Гериг был чрезвычайно популярным бейсболистом за команду «Нью-Йорк Янкиз» в период с 1923 по 1939 год.

Он был известен своей силой и выносливостью, за что получил прозвище «Железный конь».

Его популярность и слава вышли за рамки бейсбола, и условия приняли его.

Он умер через два года после того, как ему поставили диагноз.

Источник: | Эта статья изначально принадлежит Dailymail.co.uk


Leave a Comment

Your email address will not be published.

Shopping Cart